Programas de uso compassivo (ou compassionado, cuja origem é a mesma: compaixão) estão regulamentados pela ANVISA desde 1999 (RDC 26/99). Mas, desde 2013, seguem a RDC 38/13, que é a mesma para programas de acesso expandido e doação de medicamentos pós-estudo.

O objetivo deste tipo de programa é possibilitar que o paciente tenha acesso a um medicamento novo e promissor no caso de ausência de terapia satisfatória disponível no país para doenças graves e debilitantes e/ou de ameaça à vida. O medicamento a ser disponibilizado deverá apresentar evidência científica para a indicação solicitada ou estar em qualquer fase de desenvolvimento clínico, desde que os dados iniciais observados sejam promissores.

Programas de uso compassivo tratam cada paciente individualmente, ou seja, os pacientes não são agrupados por critérios de inclusão/ exclusão de um protocolo como nos programas de acesso expandido. Cada caso é único, seja pelos tratamentos anteriores (quando há), pela resposta do paciente às terapias disponíveis, pela origem da doença, comorbidades, dentre outros. O médico do programa (“médico responsável”) avalia o caso do paciente em questão e decide se a única opção de tratamento para o paciente é a droga que ainda não está disponível no país, mas que a indústria farmacêutica (“patrocinador”) está disposta a doar para este paciente, enquanto houver benefício, a critério médico.

O médico, então, fornece um relatório médico detalhado, solicitando a doação da medicação para um determinado paciente, e o patrocinador, ao concordar com a doação, submete o processo (que envolve um conjunto de documentos e informações) à ANVISA e se responsabiliza, inclusive, pela importação da medicação até a entrega da mesma ao médico responsável, que se compromete a armazenar a medicação adequadamente e orientar o paciente quanto ao seu uso. O médico também se responsabiliza por acompanhar o paciente e reportar todos os eventos adversos ao patrocinador.

O médico, com prévia autorização e orientação do patrocinador, pode publicar “relatos de casos” referentes à participação deste paciente no programa em revistas especializadas ou apresentar o caso em congressos médicos.

O paciente tem a garantia de receber o tratamento completo, ou enquanto houver benefício, a critério médico, gratuitamente. Isto pode representar um aumento na sua sobrevida ou, ao menos, uma esperança de tratamento para sua doença grave. No caso de doenças debilitantes, o acesso precoce ao tratamento poderá postergar a progressão da doença, aumentando sua qualidade de vida.

Para as indústrias farmacêuticas, patrocinar este tipo de programa, além de permitir um manejo precoce da droga pelos médicos no país e oferecer uma alternativa de tratamento a pacientes graves, representa “compaixão”, exatamente o que dá nome ao programa.