Após anos de experiência em estudos controlados randomizados (intervencionistas), a prática clínica não conseguiu reproduzir, na vida real, os resultados demonstrados por eles. A razão disto é o perfil do paciente deste tipo de estudo, que não reflete o paciente padrão real: os critérios de elegibilidade são muito restritos nos estudos intervencionistas.

Assim, ao longo dos anos, as drogas foram registradas com base em resultados de estudos apresentados comprovando sua eficácia e segurança, mas na prática, os pacientes não necessariamente foram beneficiados por estes tratamentos.

Então os estudos em “real world”, ou seja, não intervencionistas, observacionais (podendo ser retrospectivos ou prospectivos) passaram a ganhar relevância para padronizar tratamentos em hospitais, aprovar tratamentos por planos de saúde, e mesmo para a própria indústria entender os resultados que seus medicamentos trazem na vida real.

Estudos em “real world”, além de trazerem resultados mais próximos da realidade, possuem um prazo de aprovação regulatória menor (em alguns casos, não é necessária aprovação da CONEP; em geral, não é necessária submissão à ANVISA), são mais simples de serem conduzidos (se o estudo for retrospectivo, é possível solicitar isenção de Termo de Consentimento Livre e Esclarecido), e são mais baratos (o paciente não é reembolsado por transporte e alimentação, os centros não são pagos por procedimento, e não há fornecimento de medicação pós-estudo).

Patrícia Kawashima é farmacêutica-bioquímica formada pela USP, com MBA pela Business School São Paulo. Atua há 17 anos na indústria farmacêutica, com vasta experiência em pesquisa clínica e medical affairs.