A Alnylam Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: ALNY), empresa líder em terapias de RNAi, anunciou hoje que a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (ANVISA) aprovou a lumasirana para o tratamento de hiperoxalúria primária tipo 1 (HP1), para reduzir os níveis de oxalato urinário em pacientes pediátricos e adultos. A HP1 é uma doença genética ultrarrara que afeta adultos e crianças, incluindo lactentes, e é caracterizada pela superprodução patológica do oxalato, um metabólito tóxico responsável pela insuficiência renal progressiva na HP1. Esse marco histórico constitui a terceira aprovação consecutiva de um medicamento à base de RNAi no Brasil nos últimos 15 meses. Em linha com a sua Filosofia de Acesso para o Paciente, a Alnylam continuará colaborando com o Ministério da Saúde para a criação de um protocolo federal para a HP1 e para a incorporação da lumasirana no SUS (Sistema Único de Saúde), a fim de disponibilizar o medicamento aos pacientes que o necessitam o mais rapidamente possível.
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“A aprovação da lumasirana no Brasil representa um importante avanço no cenário do tratamento de uma doença devastadora que impacta profundamente as vidas dos pacientes, incluindo crianças jovens e famílias. Estima-se que a população com HP1 prevalente no Brasil seja de aproximadamente 200 pacientes, de acordo com a literatura1. A HP1 é uma doença progressiva, potencialmente fatal, que frequentemente leva a danos renais irreversíveis e disfunção multissistêmica”, disse Norton Oliveira, Vice-presidente Sênior e Chefe de Operações para a América Latina da Alnylam. “Somos profundamente gratos à comunidade de pacientes, cuidadores e médicos cujos esforços extraordinários tornaram este importante marco uma realidade.”
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A aprovação da lumasirana baseia-se nos resultados positivos do estudo pivotal de fase 3 ILLUMINATE-A e do estudo ILLUMINATE-B, em pacientes pediátricos.
A Lumasirana recebeu previamente a condição de revisão prioritária no Brasil ? uma designação de avaliação acelerada concedida pela ANVISA a medicamentos inovadores para tratar doenças raras. Em novembro de 2020, a terapia foi aprovada pelo Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para o tratamento da HP1 para reduzir os níveis de oxalato urinário em pacientes pediátricos e adultos e pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA) para o tratamento da HP1 em todas as faixas etárias.
Fonte: Agência O Globo
